Gēnu terapija apkaro iedzimtību | happilyeverafter-weddings.com

Gēnu terapija apkaro iedzimtību

Visprogākā gēnu terapija ir panākusi ilgstošu redzes atjaunošanos pacientiem ar retu traucējumiem, ko sauc par choroiderēmiju un kuri citādi būtu kļuvuši akli, atklāj aizraujošu un nesen publicētu pētījumu. Ģenētiskais traucējums skar jaunos vīriešus, kuru gaismas detektējošās šūnas sāk mirt un kuri līdz šim ir nolemti pakāpeniski pilnīgi zaudēt redzi.

Oksfordas Universitātes pētnieku izstrādātā gēnu terapija, kurā tiek novērotas defektīvo šūnu darba kopijas uz acīm, ir pierādīta nelielā izmēģinājumā, lai spētu ne tikai novērst turpmāku deģenerāciju, bet pat atjaunot darbību no iepriekš bojātām šūnām un uzlabot redzi . Jaunā terapija tika veikta ar 14 horeodermijas pacientiem no Apvienotās Karalistes, kā arī 18 citiem no ASV, Kanādas un Vācijas, kā sīki izklāstīti New England Journal of Medicine .

Ko var piedāvāt jauna gēnu terapija?

Viens no 50 000 cilvēkiem tiek ietekmēts ar choroiderēmiju, par kuru iepriekš nekad nav bijusi nekāda ārstēšana un kas laika gaitā izraisa pilnīgu aklumu, pacienti sasniedz vidējo dzīvi. Viens pacients Džo Pepers (Joe Pepper) runāja ar BBC, sacīdams: "Man bija bail no tā, kas būtu noticis, man bija bail no tā, ka es nevarēju redzēt vai dzīvot dzīvi, kas man bija. Un tagad, lai uzzinātu, ka tas nenāks gadījums ir svars pie pleciem . "

Izmēģinājumu laikā diviem pacientiem novērots ievērojams redzes uzlabojums, kas saglabājās vairākus gadus. Tie, kas saņēma lielākas devas, uzlabojās, turpretī neattīrītajās acīs bija redzams, ka tas turpina samazināties.

Nākotnē daudzi cilvēki, piemēram, Joe, spēs noturēt viņu redzi, neskatoties uz to ģenētiskajiem apstākļiem, pētnieki, kuri ir novecojuši par ārstēšanu, atklāja, ka viņi tic, ka, pateicoties ievērojamiem rezultātiem, kas sasniegti šo izmēģinājumu laikā, terapija tiks licencēta un nākamajos trijos gados piedāvāja vairāk pacientu horeodermijas ārstēšanai.

Noklausieties karjeru un darbavietas cilvēkiem ar redzes traucējumiem un neredzīgajiem

Galvenais pētnieks, Oksfordas universitātes acu ķirurgs Roberts Maklarens (Robert MacLaren), paskaidroja: "Gēnu terapijas koncepcija ir tāda, ka tā izlabo gēnu defektus. Ideālā gadījumā mums tas būtu jādara tikai vienu reizi, jo, tiklīdz DNS tiek labots un ievietots pareizajā šūnā, šai šūnai jāspēj turpināt savu darbību kā parasti. Šķiet, ka esam sasnieguši šo vienreizējas ārstēšanas koncepciju, kas nav jāatkārto, kas atšķirībā no tradicionālajām zālēm. "

MacLarens piebilda: "Pat pastiprinot nedaudz centrālās redzes, ka šie pacienti var dot viņiem ievērojamu neatkarību."

Vai jauna ģenētiskā terapija varētu izturēties pret citām formām no slepkavības?

Tomēr labās ziņas nebeidzas šeit. Lai gan gēnu terapija, kas pieejama tikai pacientiem, kuri cieš no horeotermiskās sindromas, pati par sevi būtu pārsteidzoša, pētnieku komanda gatavojas iesniegt pieteikumu, lai apstiprinātu izmēģinājumus, kuros varētu tikt ārstēti arī citi, plašāk izplatīti mantotās akluma formas . Gēnu terapija piedāvā īpašu cerību cilvēkiem, kam ir makulas deģenerācija, kas ietekmē daudz vairāk cilvēku nekā choroiderēmija. Galu galā gēnu terapija, ko izstrādājusi izpētes komanda, varēja mūs nedaudz tuvināt pasaulē, kurā aklums ir ārstējams.

#respond